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  1. 2019.06.10 유전자치료 세포치료 Q&A


 

 

골관절염 유전자치료제 인보사 사태가 계속되고 있다. 세계 최초의 골관절염 유전자치료제라는 명성이 드높았던 탓에 논란도 크다. 그런데 유전자치료제란 과연 무엇이고 일반적으로 복용하는 약들과는 어떻게 다른 것일까. 세포치료, 유전자치료에 대한 궁금증을 Q&A로 정리해 보자.

 


세포치료란


말 그대로 세포를 주입해 질병을 치료하는 것이다. 환자의 몸속에서 제 기능을 하지 못하는 세포를 정상 세포로 대체해 낫게 한다. 약효성분을 추출합성해 만든 약들이 증상 완화에 초점이 맞춰져 있다면 세포치료제는 근치에 가깝다.



뇌세포 퇴행으로 인한 알츠하이머, 연골세포가 닳아 없어지고 재생이 안 되는 관절염, 췌장세포에서 인슐린을 분비하지 못하는 1형 당뇨병 등 세포의 퇴화와 기능 저하로 인한 질병, 또는 통제 없이 분열하는 세포 돌연변이에 의한 암이 이런 세포치료를 적용할 수 있는 대상이다.


수술이나 투약치료가 필요 없는 간단한 시술 과정, 완치가 가능하다는 점 등 개념만 보면 매우 환상적이다.


하지만 실제로 치료 효과를 내기는 쉽지 않다. 보통의 세포를 주입해서는 곧 세포 수명이 다하기 때문에 큰 효과가 없고, 체내 세포를 통제하기 어렵다는 난관도 있다.

 


그렇다면

어떤 세포가

치료 효과가 있나


각광받는 것이 줄기세포. 줄기세포란 다양한 장기와 조직에서, 사람이 죽을 때까지 각각의 세포를 만들어내는 모()세포다. 정상적인 줄기세포를 환자 몸속에 주입해 건강한 세포를 계속 생성되도록 하면 질병 치료가 가능하다.


혈액암 환자에게 시술하는 조혈모세포이식(골수이식)이 대표적이다. 골수 안에 있는 조혈모세포가 바로 혈액세포의 줄기세포다. 환자에게 항암치료를 해서 혈액과 조혈모세포에 포함된 암세포를 죽이고 정상적인 조혈모세포를 이식하면 그때부터는 건강한 혈액세포들이 만들어진다.



면역세포를 주입해 암세포를 죽이도록 하는 면역세포치료제도 있다. 항암제는 정상세포와 암세포를 구분 없이 파괴해 환자들에게 고통스러운 부작용을 유발하지만 면역세포치료제는 암세포만 공격하기 때문에 이런 부작용이 없다.


유전자 변형을 거쳐(형질전환) 치료 효과를 내는 세포치료제도 있다. 최근 논란이 된 인보사가 바로 그런 유전자세포치료제다. 인보사 성분은 사람의 연골세포(HC), 연골세포 성장인자(TGF-β1)를 포함한 형질전환세포(TC)로 구성돼 있다. 무릎 연골을 재생하는 효과가 나도록 연골세포 성장인자를 넣어 변형시킨 세포이다.


그런데 이 형질전환세포(TC)가 허가받은 연골이 아니라 엉뚱하게도 신장에서 온 세포(293유래세포)로 확인돼 인보사 사태가 발발했다. 신장유래세포(293유래세포)가 워낙 세포분열이 왕성해 암을 유발할 수 있는 세포라는 점이 환자의 불안을 자극하고 논란을 키웠다.


 

세포치료의

위험성은 무엇인가


인보사 사례에서 보듯 치료 효과가 좋은 세포, 즉 왕성하게 분열하는 세포는 암이 될 위험을 배제할 수 없다. 성장호르몬이나 성장인자 자체를 치료제로 쓰는 데에 조심스러운 것도 같은 이유다.



줄기세포도 마찬가지다. 최근 해외에서 줄기세포 치료가 성행해 일본 중국 등으로 원정 시술을 받으러 가는 이들이 있으나 아직은 안전성이 완전히 확보되지 않은 상태다


시술되는 치료는 성체줄기세포를 이용하는 것인데, 배아줄기세포는 성체줄기세포보다 훨씬 증식능력이 뛰어나고 모든 조직과 장기로 분화할 수 있다는 장점을 갖고 있으나 그만큼 더 위험하다.


자신의 세포를 뽑아서 치료제로 쓸 경우 애초에 유전적 문제가 있는 질병에는 치료 효과가 없다는 한계도 있다. 주입된 세포치료제 자체가 유전적 결함을 갖고 있어 또 비정상적인 세포만 생성할 것이기 때문이다. 예컨대 혈액암 환자가 자신의 조혈모세포를 이식할 경우 암이 재발할 위험이 지적된다.


 

유전자치료는

다른 것인가



유전자치료는 유전자 변형을 통한 치료로서 세포치료와 겹치는 영역이 있다. 유전물질을 넣은 세포를 주입해 치료할 경우 세포치료이자 유전자치료라고 부를 수도 있다.


세포치료와 구분해서 말한다면, 유전물질 자체를 인체에 넣어 몸속에서 비정상적인 유전자를 교체하는 등 유전자를 변화시켜 질병을 치료하거나 예방하는 방법이다. 혈우병처럼 하나의 염기서열이 바뀌어서 발생하는 유전질환의 경우 유전자치료는 획기적인 대안이 된다.


유전자치료제는 정상적인 유전물질, 이를 운반하는 바이러스, 체내에서 유전자를 절단하고 결합하는 효소로 구성돼 있다. 정확히 필요한 부분에서 유전자를 잘라내고 재조합할 수 있는지, 운반체로 쓰인 바이러스의 위험성은 없는지 등의 이유로 임상 적용이 더뎠는데 최근 유전자 치료제 승인이 부쩍 늘었다


최근 유전자 가위로 불리는 신기술로 정밀한 유전자 교정이 가능해진 점도 획기적인 진전이다.


사실상 비정상적인 유전자를 정상 유전자로 교체해 유전질환이 아예 발병하지 않도록 하려면 수정 직후 배아 단계에서 유전자치료가 이뤄지는 것이 이상적이다


배아에서의 유전자치료는 안전성과 유전자 계급 분화에 대한 우려로 엄격히 금지돼 왔다. 2016년 영국 정부는 초기 배아 단계에서 유전자 가위 기술을 이용한 유전자 교정 실험을 최초로 허가했다.





      

    

Posted by 국민건강보험공단

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